Ορφανό φάρμακο Ορισμός

ΟΡΙΣΜΟΣ του «ορφανό φάρμακο»

Ένα φάρμακο ή ένα βιολογικό προϊόν που αντιμετωπίζει μια σπάνια κατάσταση ή ασθένεια. Το πρόγραμμα καθορισμού ορφανών φαρμάκων από τον FDA παρέχει ορφανοτροφία σε φάρμακα και βιολογικά προϊόντα (όπως ένα εμβόλιο ή προϊόν αίματος) που προορίζονται για τη θεραπεία, τη διάγνωση ή την πρόληψη σπάνιων ασθενειών ή καταστάσεων που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ, ή που επηρεάζουν περισσότερους από 200.000 ανθρώπους, αλλά δεν αναμένεται να ανακτήσουν το κόστος ανάπτυξης και εμπορίας ενός φαρμάκου για τη θεραπεία της πάθησης. Ένα ορφανό φάρμακο μπορεί να είναι είτε ένα νέο προϊόν είτε ένα εγκεκριμένο προϊόν που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας κατάστασης.

Ο προσδιορισμός ορφανών φαρμάκων που έχει χορηγηθεί δεν αλλάζει τη διαδικασία ή τις απαιτήσεις για την έγκριση της έγκρισης του μάρκετινγκ, όπως οι περιεκτικές μελέτες για τη διαπίστωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου. Ωστόσο, με περίπου 25 εκατομμύρια άτομα στις ΗΠΑ που πάσχουν από μία από τις 7 000 σπάνιες ασθένειες ή καταστάσεις, σε συνδυασμό με τα πολλά οφέλη της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων - όπως τα κίνητρα του OOPD, η ταχύτερη έγκριση από την FDA και η δυνατότητα χρέωσης οι υψηλές τιμές για το ορφανό φάρμακο - έχουν οδηγήσει σε πολυάριθμες εταιρείες που έχουν εισέλθει στην κρίση τα τελευταία χρόνια.

Τα ορφανά φάρμακα κοστίζουν συνήθως στα έξι αριθμητικά στοιχεία ετησίως, με αποτέλεσμα σχεδόν το ένα τρίτο των ορφανών φαρμάκων να έχουν ετήσιες πωλήσεις άνω του 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων, σύμφωνα με την Thomson Reuters. Η αγορά ορφανών φαρμάκων έχει γίνει κερδοφόρα για τις φαρμακευτικές εταιρείες, με εκτιμώμενο μέγεθος αγοράς πάνω από 50 δισεκατομμύρια δολάρια το 2011 και ρυθμό ανάπτυξης 25,8% ετησίως κατά την πρώτη δεκαετία αυτής της χιλιετίας, έναντι 20,1% για μη ορφανά φάρμακα.